在過去幾年里，臨床試驗發(fā)生了重大變化。隨著藥物和設(shè)備以及它們試圖影響的條件變得越來越復(fù)雜，臨床試驗的設(shè)計和結(jié)構(gòu)也變得越來越復(fù)雜。但是，改變治療方案的成本也很高，確定和招募合適的患者并不是一件容易的事，尤其是在以罕見疾病為目標的情況下。那么，組織團隊如何跟上這種快速變化的步伐呢?

[[318309]]

制藥廠商、生物技術(shù)公司和首席風險官在試驗過程的各個階段都采用新技術(shù)來應(yīng)對這些挑戰(zhàn);但具有諷刺意味的是，其中一些新技術(shù)帶來了新的挑戰(zhàn)，例如生成的數(shù)據(jù)量太大這個問題。

來自臨床就診的信息和圖像、數(shù)字化語音記錄，以及每秒從患者佩戴設(shè)備輸出的讀數(shù)數(shù)據(jù)，創(chuàng)建了一個恒定的數(shù)據(jù)流。如今的數(shù)據(jù)量已經(jīng)高達上TB甚至ZB，使得傳統(tǒng)醫(yī)療系統(tǒng)和人工管理方法難以應(yīng)對。雖然可以在數(shù)據(jù)倉庫和數(shù)據(jù)池中捕獲和存儲所有這些信息，但其問題仍然存在：如何清理、處理、管理和評估這些數(shù)據(jù)，以提取其中的見解?

實現(xiàn)高效設(shè)計的人工智能

其答案在于人工智能(AI)和機器學習(ML)的應(yīng)用。人工智能不僅可以比傳統(tǒng)方法更快地處理數(shù)據(jù)，而且可以改變數(shù)據(jù)的使用方式。除了機器學習(ML)之外，人工智能將教會不同的系統(tǒng)解釋和理解數(shù)據(jù)，促使技術(shù)不斷進步。人工智能將避免過去的設(shè)計錯誤，并創(chuàng)造全新的嘗試。

為了了解人工智能(AI)和機器學習(ML)在臨床試驗中的全部潛力，需要首先考慮它們?nèi)绾螏椭桨冈O(shè)計。由人工審查先前的研究、制定設(shè)計并處理無休止的修改是一個耗時且容易出錯的過程。人工智能(AI)和機器學習(ML)技術(shù)相結(jié)合，可以在更短的時間內(nèi)準確地完成工作。通過快速有效地查看所有可用的歷史數(shù)據(jù)，這兩種技術(shù)可以發(fā)現(xiàn)由先前的協(xié)議和研究中期更改產(chǎn)生的所有問題，以完全優(yōu)化協(xié)議的構(gòu)建，從而確保不會出現(xiàn)以往的問題。

例如，許多協(xié)議定義的年齡組患者不夠廣泛，無法招夠所需的特定病癥患者。通過使用機器學習(ML)技術(shù)，可以根據(jù)以前的研究來確定擴大的年齡組，以優(yōu)化招募。以這種方式自動化構(gòu)建試驗可以消除障礙，例如研究中的變更、對治療方案的誤解、人為錯誤，以及其他最終延遲將藥物推向市場的問題。其結(jié)果是提供一個更精確、更好的協(xié)議，可能需要最少的更改，從而節(jié)省花費在更改請求的大量費用。

應(yīng)對數(shù)據(jù)風暴

一旦試驗開始，人工智能就成為管理數(shù)據(jù)流的關(guān)鍵。

雖然傳統(tǒng)的試驗涉及到通過一系列的現(xiàn)場臨床診斷收集的數(shù)據(jù)，但這些事件不再是在臨床試驗中收集患者數(shù)據(jù)的唯一數(shù)據(jù)點。人們正在進入這樣一個世界：傳統(tǒng)的網(wǎng)站訪問將由患者佩戴的智能設(shè)備提供的數(shù)據(jù)進行補充，這些設(shè)備可以在一天內(nèi)多次發(fā)送讀數(shù)，甚至可以連續(xù)發(fā)送讀數(shù)。在未來，這些信息可以通過諸如天氣、空氣質(zhì)量、病人的位置甚至他們在任一時刻的活動水平等環(huán)境因素等外部數(shù)據(jù)進行補充。

在臨床試驗中使用現(xiàn)實世界的數(shù)據(jù)代表了醫(yī)療行業(yè)的巨大模式轉(zhuǎn)變。每個登記的患者可能每周甚至每天都會創(chuàng)建數(shù)百或數(shù)千至數(shù)百萬個數(shù)據(jù)點。如此龐大的數(shù)據(jù)量遠遠超過了人類所能處理或管理的信息，因此外包或?qū)⒏嗟娜肆Y源投入到該問題已不再可持續(xù)或有效。但是借助人工智能技術(shù)，可以在記錄時間內(nèi)分析大量數(shù)據(jù)。仔細檢查大型數(shù)據(jù)集中的每條信息，檢查是否存在潛在問題，并與統(tǒng)計規(guī)范進行比較以排除異常值，同時還可以識別丟失的數(shù)據(jù)點，而所有這些都是以人類無法實現(xiàn)的速度進行的。

對療效和安全性的見解

但是，人工智能可以做的還不止這些。與機器學習結(jié)合使用時，它還可以解析臨床數(shù)據(jù)并得出見解。隨著信息隨時隨地從每位患者獲取，人工智能將成為數(shù)據(jù)解析的基礎(chǔ)。人工智能不僅可以處理結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)(例如在表單字段中收集的數(shù)據(jù))，還可以處理和解釋非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)，例如文本、音頻和視覺信息。例如，人工智能可以“聆聽”試驗患者關(guān)于主診醫(yī)生的筆記，甚至可以掃描圖像并識別它們。這開放了全新的見解資源，為研究團隊提供更多信息，并幫助他們做出有關(guān)試驗的決定。

人工智能(AI)和機器學習(ML)分析和識別數(shù)據(jù)趨勢的能力的另一個重要好處是，它可以產(chǎn)生更強大的安全報告。健康安全問題通常很微妙，或者直到成為嚴重問題才被發(fā)現(xiàn)。人工智能(AI)可以及早發(fā)現(xiàn)趨勢，并允許安全團隊快速有效地響應(yīng)趨勢。甚至有可能從試驗中收集的數(shù)據(jù)之外收集相關(guān)的安全數(shù)據(jù)。例如，患者在社交媒體上發(fā)布的帖子可能表明一些潛在的不良事件。雖然這種監(jiān)視可以人工完成，但這種信息的增長和傳播速度使人類難以跟上步伐。雖然其跟蹤可以通過執(zhí)行基本在線搜索的工作人員來完成，但這種方法增加了所需的人力資源，從而提高了總體成本。人工智能可將這一監(jiān)視過程實現(xiàn)自動化，并比試圖人工完成任務(wù)的工作人員更快、更有效地分類輸入安全案例。

未來的考驗

人工智能已經(jīng)被整合到基于云計算的生命科學技術(shù)平臺中，以支持試驗設(shè)計、數(shù)據(jù)監(jiān)控和安全案例管理。然而人們現(xiàn)在才進入人工智能時代。相信在未來幾年內(nèi)，人工智能和機器學習技術(shù)就能夠做到現(xiàn)在只能想象的事情。

人工智能是分散試驗的關(guān)鍵。在分散試驗中，一部分患者數(shù)據(jù)將直接來自患者本身，而不是通過傳統(tǒng)的方法在現(xiàn)場獲得。隨著精確化和個性化醫(yī)療的出現(xiàn)，患者群體將越來越小，患者招募變得更具挑戰(zhàn)性。然而，隨著分散式試驗的擴展，以前由于距站點較遠而無法參加試驗的患者現(xiàn)在可以參加。

人們還將會看到“無患者”試驗的到來，可以使用歷史數(shù)據(jù)而不是患者的實時數(shù)據(jù)來進行試驗。可以想象這樣一個試驗，安慰劑組在基于歷史患者數(shù)據(jù)的虛擬“安慰劑”小組中運行。這種設(shè)計不僅可以降低成本，而且可以通過確保所有新招募的患者都接受擬議的治療方法，使試驗更加以患者為中心，并符合倫理要求。

人工智能(AI)和機器學習(ML)將會繼續(xù)發(fā)展和改進，尤其是將其應(yīng)用于可以大規(guī)模利用全球數(shù)據(jù)源的基于云計算的平臺時。隨著這些技術(shù)變得更加廣泛并進一步嵌入臨床試驗平臺，人們將迎來更好、更高效和有效試驗的新時代，這將降低新藥上市的成本，同時加快開發(fā)進程，從而有助于向需要幫助的患者提供所需藥物。